ライフサイエンス: 鎌状赤血球症のニュースと投資

4年2022月XNUMX日に投稿

鎌状赤血球症 (SCD) は、遺伝性赤血球障害のグループです。 それは遺伝的欠陥によって引き起こされ、母親と父親の両方が欠陥のある遺伝子を受け継いだときに発生します.

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私たちの赤血球にはヘモグロビンと呼ばれるタンパク質が含まれており、心臓血管系を介して体全体に酸素を運ぶ役割を果たしています。 通常、赤血球は滑らかで円盤状の外観をしています。 SCD では、赤血球が硬く鎌状になり、保持および輸送できる酸素の量が制限され、血管内の移動が困難になります。 赤血球の鎌型も寿命を縮めます。正常な細胞の典型的な最大 120 日ではなく、鎌状赤血球はほぼ 10 倍の速さで死に、わずか 10 ～ 20 日間しか生きられません。 SCD には多くの顕著な症状があり、リストには次のようなものがあります。

• 血中の鉄レベルが通常よりも低い貧血。
• 鎌状の細胞が集まって血管の閉塞を引き起こし、血液が筋肉や臓器に到達するのを妨げることを意味する鎌状危機.
• 虚血性タイプ（血流の遮断）を伴う脳卒中は、出血性（制御されていない出血）の脳卒中よりもSCDではるかに一般的です。
• 黄疸は、肝臓が鎌状細胞をろ過するよりも速く死んでしまい、毒素が体内に蓄積することを可能にします. これにより、クリアランスの不足から蓄積されたビリルビンが分解されて、皮膚や白目が黄色くなります。

現在、鎌状赤血球症の治療法はありませんが、 研究開発（R&D） 進歩が進行中です。 この記事では、この分野で行われているニュースと投資について説明します。

鎌状赤血球症のニュースと投資

上のグラフでわかるように、鎌状赤血球症の多くの徴候は、さまざまな薬や治療法を正当化することができます. 鎌状赤血球貧血は現在、競合他社と比較して、承認された医薬品や後期の医薬品段階の医薬品に関して最も活動的です。

治療は進歩しており、業界の一部の大企業は、買収を通じて適応領域に参入するというプレッシャーを感じています. 一 最近の注目すべき買収は、Pfizer が Global Blood Therapeutics を買収したことです。 刺激的で有望な SCD 治療のパイプラインを取得するために 5.4 億米ドルを支払いました。そのパイプラインには、SCD の「機能的治療」となる可能性のある非常に重要な資産薬である GBT601 (鎌状ヘモグロビン重合阻害剤) が含まれています。 GBT601 は現在、SCD の第 II/III 相試験の中間段階にあるため、多くの希望と約束があります。 XNUMX日XNUMX回の治療です できる 赤血球の破壊を減らすだけでなく、赤血球が血流を遮断して組織から酸素を奪う血管閉塞性危機の発生を減らします。 この買収により、SCD 治療の広範なパイプラインがファイザーに追加されます。

SCD のパイプラインに投資している大手製薬会社はファイザーだけではありません。 最近のニュースでは、 ノボ ノルディスクが Forma Therapeutics を買収すると発表 価値のある取引で 1.1億ドル。 この取引は、鎌状赤血球症の分野におけるわずか XNUMX つの主要な買収を意味します。 30日. XNUMX 回目の買収により、ノボ ノルディスクは Forma の SCD 領域における主要な薬剤候補であるエタボピバットを買収することになります。 エタボピバットは、 選択的ピルビン酸キナーゼ-R activato貧血改善を目的に作られ、GBT601と同様にXNUMX日XNUMX回服用します。 Novo の副社長 Ludovic Helfgott が述べたように、同社は血液疾患の治療法を開発することに大きく関与しているため、この買収は「突然」ではありません。 Etavopivat を購入する魅力は、その優れた安全性プロファイルと有効性、XNUMX 日 XNUMX 回の使用、およびこの薬を他の治療法と組み合わせる能力によるものです。

買収されたこれら 1 つの企業は、どのように互いに対抗するのでしょうか? 承認された臨床薬を見ると、現在 Forma には 35 つ、Global Blood Therapeutics には XNUMX つの臨床試験があります。 現在、進行中の試験は XNUMX 件ありますが、Forma は XNUMX 件しかありません。 強力なパイプラインを継承しているため、ファイザーとノボ ノルディスクの両方にとって、どちらの買収も有利に見えると結論付けることができます。

まとめ  

上記の両方の買収により、鎌状赤血球症へのさらなる投資と進歩が期待できます。 これらの投資と医薬品は、SCD の治療を求める人々に希望をもたらします。 この分野についてもっと知りたい、または医薬品開発と臨床試験を追跡することに興味がある場合は、試してみてください。 Synapse 自由のため。